Revisão Parcial dos Critérios de Designação de Medicamentos Órfãos no Japão

1. Contexto

Designação de medicamentos órfãos, dispositivos médicos órfãos e produtos medicinais regenerativos órfãos (doravante referidos como “medicamentos órfãos etc.”) baseada no Artigo 77-2 (1) da Lei sobre Garantia de Qualidade, Eficácia e Segurança de Produtos Incluindo Farmacêuticos e Dispositivos Médicos (Lei Nº 145 de 1960, doravante referida como “a Lei”) tem sido feita de acordo com “Designação de Medicamentos Órfãos etc.” (Notificação Conjunta PSEHB/PED Nº 0831-7 emitida pelo Diretor, Divisão de Avaliação Farmacêutica e Notificação PSEHB/MDED Nº 0831-7 emitida pelo Diretor da Divisão de Avaliação de Dispositivos Médicos, Bureau de Segurança Farmacêutica e Saúde Ambiental, Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar, datada de 31 de agosto de 2020, doravante referida como a “Notificação pelos Diretores”). Designação de medicamentos órfãos etc. foi revisada conforme mostrado na tabela de comparação novo/antigo anexada baseada na revisão no “Comitê de Revisão sobre Assuntos Regulatórios para Fortalecer a Descoberta e Desenvolvimento de Medicamentos / Garantir Suprimento Estável”, e foi decidido que a revisão aplica a partir de hoje (16 de janeiro de 2024). https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

2. Propósito

A revisão visa atualizar os critérios e procedimentos para designar medicamentos órfãos etc., incluindo refinamentos aos critérios de elegibilidade, métodos de estimativa e caminhos de consulta, para fortalecer a descoberta de medicamentos, desenvolvimento e garantir suprimento estável. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

3. Produtos Alvo

Medicamentos órfãos, dispositivos médicos órfãos e produtos medicinais regenerativos órfãos (doravante referidos como “medicamentos etc.”) que estão relacionados à aplicação para designação. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

4. Tipos de Elegibilidade

A designação deve ser feita para medicamentos etc. que atendam a todos os seguintes (1) a (3): (1) Número de sujeitos
A. Critérios para o número de sujeitos: O número de sujeitos referentes ao uso dos medicamentos etc. é menor que 50.000 no Japão. No entanto, se o uso for para uma doença intratável designada, o número de sujeitos deve ser menor que o número especificado no Artigo (aproximadamente 1/1.000 da população).
B. Método de estimativa: Estimar usando resultados de pesquisas confiáveis de Subsídios para Pesquisa em Ciências da Saúde e do Trabalho ou sociedades acadêmicas relacionadas. Se não confiável devido a pesquisas insuficientes, use múltiplos dados estatísticos e métodos. Para doenças intratáveis designadas, nenhuma estimativa separada é necessária.
C. Escopo de doenças: Aplicações de “salami slicing” (ex., reduzir artificialmente números de pacientes com prefixos como “sério” sem razões claras) não são aceitáveis. No entanto, partes restritas de doenças com altas necessidades não atendidas e evidência apropriada (ex., faixa etária, algoritmos de tratamento) não são consideradas salami slicing, mas confirmação é requerida se pacientes gerais excederem 50.000.
D. Uso para prevenção de doenças infecciosas: Para medicamentos ou produtos medicinais regenerativos, o número estimado de sujeitos esperados para usar o produto em 1 ano após aprovação de comercialização é considerado o número de sujeitos. Inclui vacinas para doenças raras no Japão, vacinas para viajantes ou vacinas para doenças infecciosas emergentes. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf (2) Necessidades médicas: Com aprovação de comercialização, medicamentos etc. esperados para ter valor particularmente excelente para uso em seu propósito pretendido. Em princípio, altas necessidades médicas para doenças graves ou doenças infecciosas impactando a saúde pública, atendendo:
A. Seriedade: Doenças fatais ou aquelas levando a qualidade de vida muito baixa.
B. Eficácia: Nenhum medicamento aprovado, ou prognóstico pobre com tratamentos existentes precisando de mais opções, ou mais efetivo/seguro que medicamentos aprovados baseado em estudos clínicos, comparações head-to-head, diretrizes ou perfis de segurança diferentes. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf (3) Possibilidade de desenvolvimento: Ter organizações e planos permitindo desenvolvimento no Japão, com esboço esclarecido de estudos clínicos planejados antes da aplicação de comercialização, e estudos não clínicos basicamente concluídos para ensaios first-in-human. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

5. Caminho de Consulta Antes da Aprovação

Antes da aplicação, os requerentes devem consultar com a pessoa responsável pela designação na Divisão de Avaliação Farmacêutica ou Divisão de Avaliação de Dispositivos Médicos, Bureau de Segurança Farmacêutica, Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

6. Aplicação de Aprovação e Expectativas de Revisão

A designação é feita após ouvir opiniões do Conselho de Assuntos Farmacêuticos e Sanitários Alimentares. Para o medicamento designado, a data, nome, uso pretendido alvo e o nome e endereços do requerente são publicados no site do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

7. Procedimento Após Aprovação (Obrigações Pós-mercado)

• Descontinuação: Detentores de designação devem notificar o Ministro da Saúde, Trabalho e Bem-Estar via Formulário Nº 108 se descontinuarem testes, pesquisa, comercialização ou fabricação.
• Revogação: Automática upon notificação de descontinuação; pode ocorrer se requisitos não mais atendidos, descrições falsas encontradas, sem bases legítimas para não-fornecimento, ou violações da Lei. Anúncio público segue, com audiências para certos casos.
• Sucessão: Upon transferência, detentor original notifica descontinuação; sucessor submete dados atualizados mostrando conformidade. Consulte pessoa responsável pela designação com antecedência com contrato de sucessão e documentos de fundo. Sucessão aprovada via carta separada. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

8. Considerações Práticas e Posicionamento Versus Outros Caminhos

• Anexos podem incluir dados estatísticos objetivos, info de doença, status de cuidados médicos, esboços de evidência teórica, planos de desenvolvimento e resumos em inglês.
• Para requerentes estrangeiros, notifique contato de desenvolvimento baseado no Japão.
• Revisão/consulta prioritária: Aplica apenas àqueles atendendo critérios anteriores; elegibilidade no Relatório de Avaliação Preliminar. Elegibilidade posterior pode ser esclarecida via consulta PMDA antes da aplicação de comercialização. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf

9. Data de Vigência

A notificação indica que entrou em vigor em 16 de janeiro de 2024. https://www.pmda.go.jp/files/000268408.pdf