Perguntas e Respostas sobre Planejamento de Desenvolvimento de Medicamentos Pediátricos Durante o Desenvolvimento de Medicamentos para Adultos no Japão

1. Detalhes de Publicação

Atualizado em 29 de março de 2024 (tradução provisória de maio de 2024). Emitido pela Bureau de Segurança Farmacêutica, Divisão de Avaliação Farmacêutica, Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

2. Fundo

Este P&R fornece esclarecimento sobre a Notificação do Diretor (Notificação PSB/PED No. 0112-3, 12 de janeiro de 2024) quanto ao planejamento de programas de desenvolvimento de medicamentos pediátricos durante o desenvolvimento de fármacos para adultos. Aborda inquéritos e visa disseminar informações através de Departamentos de Saúde Prefecturais. A notificação incentiva mas não obriga planejamento pediátrico para evitar 'perda de medicamentos' no Japão em comparação com UE e EUA. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

3. Propósito

Delinear procedimentos, elegibilidade e processos para preparar e confirmar planos de desenvolvimento de medicamentos pediátricos, garantindo desenvolvimento oportuno. Cobre consultas para confirmação, obrigações pós-confirmação e manejo de mudanças ou planos não baseados em ensaios. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

4. Produtos Alvo

Aplica-se a fármacos desenvolvidos para adultos onde indicações pediátricas podem diferir, como fármacos alvo molecular para câncer esperados responder baseado em mecanismo de ação. Inclui fármacos avaliáveis com adultos (idade 10 ou 12 anos e mais) e aqueles requerendo formas de dosagem ou indicações pediátricas separadas. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

5. Tipos de Elegibilidade

Preparação de plano pediátrico é desejável mas não obrigatória. Elegibilidade inclui fármacos com indicações adulto/pediátricas diferentes, desenvolvimento para grupos de idade reconhecidos (incluindo recém-nascidos), expansão stepwise, e planos usando ensaios clínicos, dados reais, ou modelagem & simulação sem novos ensaios se apropriado para aprovação. Também cobre medicamentos pediátricos avaliáveis com adultos per notificação administrativa de 2020. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

6. Caminho de Consulta Antes da Aprovação

Para aplicações pré-aprovação adultas, use a 'Consulta sobre Confirmação do Programa de Desenvolvimento de Medicamentos Pediátricos' da PMDA para confirmação de plano. Para indicações diferentes, use consultas face-a-face convencionais (ex. pós-fase II). Pós-aprovação, inclua o plano no Módulo 1.5 do CTD. Para planos não-ensaio ou mudanças significativas, use consultas convencionais. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

7. Aplicação de Aprovação e Expectativas de Revisão

Planos confirmados via consultas designadas ou convencionais. Para aprovações adultas, inclua no Módulo 1.5 do CTD se pós-arquivamento. Na aprovação pediátrica, relatórios de revisão notam confirmação. Mudanças significativas requerem re-confirmação. Registros mantidos em registros de consulta PMDA e relatórios de revisão. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

8. Procedimento Após Aprovação (Obrigações Pós-Aprovação)

Prossiga sem demora baseado em plano confirmado. Prazos: Sem forma de dosagem pediátrica, submeta protocolo/inicie ensaio em 2 anos; arquivo aplicação em 2 anos para planos não-ensaio. Com forma de dosagem, em 3 anos. Data de confirmação é data de fixação de registro de consulta ou data de aprovação. Descreva em documentos de aprovação e relatórios de revisão. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

9. Considerações Práticas

Grupos de idade: Planeje para necessidades, stepwise aceitável. Dosagem: Confirme mesma/ajustada. Não-ensaio: Válido se usando dados/simulação. Registros: Notados em documentos com fraseologia específica. Flexibilidade: Sem períodos fixos; foco em início rápido; re-consulte mudanças. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf

10. Data de Vigência

Baseado na notificação de 12 de janeiro de 2024; P&R datado 29 de março de 2024. https://www.pmda.go.jp/files/000268524.pdf