O regime de produtos medicinais órfãos na Grã-Bretanha (Inglaterra, Escócia e País de Gales) regula a forma como os tratamentos para doenças raras são designados, autorizados e incentivados, incluindo exclusividade de mercado e procedimentos de candidatura sob a supervisão da MHRA. Fonte: Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

Após o Brexit, a MHRA agora revisa a designação órfã ao mesmo tempo que a candidatura à autorização de comercialização (MAA), sem uma designação antecipada separada. Fonte: Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

Critérios e elegibilidade

Para qualificar como órfão, o medicamento deve ser destinado a diagnosticar, prevenir ou tratar uma doença que ameace a vida ou cause debilitação crónica, e a prevalência da condição não deve ultrapassar um limiar definido ou não ser economicamente viável sem incentivos. Fonte: Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

No Reino Unido, os pedidos de designação órfã são submetidos com a candidatura à autorização de comercialização e revisados em paralelo pela MHRA, com a decisão sobre o estatuto órfão emitida juntamente com a decisão de autorização. Fonte: Orphan Drug Designation in the US, EU & GB ([Scendea][2])

Exclusividade de mercado e incentivos

Produtos com estatuto órfão no Reino Unido beneficiam de exclusividade de mercado por até 10 anos para aquela indicação, durante a qual nenhum produto similar pode ser autorizado para a mesma indicação, salvo exceções específicas. Fonte: Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])

Impacto prático

O regime visa equilibrar incentivos para desenvolvedores com acesso dos pacientes, assegurando que tratamentos para doenças raras possam ser pesquisados, autorizados e disponibilizados. Fonte: Orphan medicinal products (gov.uk) ([GOV.UK][1])