Caminho para Introduzir Novos Medicamentos no NHS do Reino Unido

1. Detalhes de Publicação

Publicado em 23 de junho de 2025. Esta publicação é licenciada sob a Licença de Governo Aberto v3.0. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

2. Introdução

O governo quer que pacientes do NHS em todo o Reino Unido beneficiem de acesso oportuno a novos medicamentos seguros, clinicamente eficazes e custo-eficazes. Caminhos regulatórios e de acesso no Reino Unido são projetados para apoiar esta ambição, oferecendo conselho precoce sobre licenciamento e acesso concomitantes. Em colaboração com parceiros do sistema em todo o sistema de saúde do Reino Unido, o Departamento de Saúde e Assistência Social produziu um caminho destinado a apoiar empresas a navegar o licenciamento de medicamentos e caminho de acesso e sinalizar para informações mais detalhadas. Isto não é pretendido como guia abrangente, mas delineia: rotas para o mercado, alinhamento de caminhos regulatórios, avaliação de tecnologia de saúde e comerciais, mecanismos para engajamento de empresa incluindo serviços de conselho precoce. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway Vários órgãos e processos estão envolvidos na introdução de um medicamento no NHS. Processos podem ocorrer em paralelo para evitar atrasos desnecessários. O caminho pode ser dividido em passos que começam antes e depois da submissão de uma empresa à Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) para autorização de comercialização. Processos que começam antes da submissão incluem: registrar o produto no UK PharmaScan - banco de dados de informações sobre potenciais novos medicamentos e novas indicações usado por organizações de varredura de horizonte, o Caminho de Licenciamento e Acesso Inovador (ILAP) - processo opcional para novos medicamentos que ainda não entraram em ensaio confirmatório, Esquema de Acesso Precoce a Medicamentos - empresas podem aplicar para opinião positiva através do esquema se houver pelo menos 6 meses para autorização de comercialização, conselho precoce e engajamento da MHRA, Instituto Nacional de Saúde e Excelência em Cuidados (NICE) e outros parceiros do sistema de saúde, seleção de tópicos e escopo em preparação para avaliação de tecnologia de saúde NICE. Para garantir acesso ao mercado o mais cedo possível, empresas devem engajar NICE antes da submissão à MHRA. Isso porque processos de avaliação de tecnologia de saúde NICE começam antes dos processos regulatórios MHRA. Empresas devem pensar em avaliação de tecnologia de saúde e engajamento de precificação e comercial, que levam a: acesso gerenciado, financiamento rotina, caminho ultra-órfão (para Escócia). Processos de submissão MHRA incluem: procedimento de avaliação nacional, iniciativa de compartilhamento de trabalho do Consórcio de Acesso da MHRA, Project Orbis - programa para revisar e aprovar medicamentos promissores de câncer, procedimento de reconhecimento internacional. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

3. UK PharmaScan

UK PharmaScan é um banco de dados de informações sobre novos medicamentos, indicações e formulações no pipeline farmacêutico. Empresas farmacêuticas inserem dados de 3 anos antes da disponibilidade no Reino Unido ou início de ensaios clínicos de fase 3 (o que for anterior) até a disponibilidade no Reino Unido. Inserir dados no UK PharmaScan é um passo importante para empresas, pois as informações no UK PharmaScan informam atividades de varredura de horizonte em todo o NHS no Reino Unido, e apoiam esforços para garantir que o sistema esteja pronto para introduzir novos medicamentos de forma oportuna. NHS Inglaterra, MHRA, NICE e organizações de varredura de horizonte usam os dados para: planejamento de caminhos e sistemas, identificação de medicamentos transformadores para Colaborativa de Acesso Acelerado NHS, desenvolvimento de horários de avaliação de tecnologia de saúde por NICE, Consórcio de Medicamentos Escocês (SMC), Grupo de Estratégia de Medicamentos de Todo o País de Gales (AWMSG), produção de briefings e recursos para o NHS na Inglaterra, Escócia e País de Gales, planejamento local como desenvolvimento de formulário, design de serviço e orçamentação, informando planejamento nacional e priorizando engajamento com empresas. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

4. Caminho de Licenciamento e Acesso Inovador (ILAP)

ILAP é processo opcional para novos medicamentos que ainda não entraram em ensaio confirmatório. Aberto a desenvolvedores (comerciais e não comerciais) de medicamentos potencialmente transformadores ou produtos de combinação medicamento-dispositivo com objetivo terapêutico onde há evidência de uso seguro em humanos. ILAP é iniciativa única que visa acelerar o tempo para medicamentos transformadores e combinações medicamento-dispositivo chegarem aos pacientes. ILAP apoia acesso do paciente fornecendo plataforma integrada única para trabalho colaborativo sustentado entre desenvolvedor, regulador, corpos de avaliação de tecnologia de saúde do Reino Unido, NHS Inglaterra e parceiros devolvidos do NHS, bem como pacientes. ILAP é o único caminho de acesso end-to-end no mundo onde o desenvolvedor pode trabalhar colaborativamente com o sistema nacional de saúde, regulador e corpos de avaliação de tecnologia de saúde. Engajando desenvolvedores de medicamentos desde estágios iniciais de desenvolvimento clínico com orientação e suporte personalizados, ILAP visa facilitar acesso acelerado através de melhor uso de serviços regulatórios e procedurais estabelecidos, facilitado por conhecimento ganho ao longo do desenvolvimento para aprimorar e alinhar requisitos evidenciais, incluindo prontidão do sistema de saúde. ILAP é projetado para: fornecer caminho complementar que dá aos desenvolvedores suporte coordenado e colaborativo para permitir abordagem de todo o sistema para desenvolvimento de produto e acesso ao mercado do Reino Unido, aplicar a coorte identificável de tecnologias potencialmente transformadoras que abordam necessidades clínicas não atendidas, reduzir cronograma end-to-end para pesquisa e desenvolvimento de produto, aprovação regulatória, avaliação de tecnologia de saúde e adoção de novas tecnologias, beneficiando pacientes, sistemas de saúde e economia mais ampla. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

5. Esquema de Acesso Precoce a Medicamentos (EAMS)

EAMS é iniciativa em todo o Reino Unido que ajuda a dar a pessoas com condições ameaçadoras à vida ou seriamente debilitantes acesso precoce a novos medicamentos que ainda não têm autorização de comercialização, mas onde há clara necessidade médica não atendida. EAMS é parte importante do compromisso do governo em acelerar tratamentos inovadores de câncer promissores. EAMS pode gerar benefícios adicionais para medicamentos inovadores promissores, incluindo potencial para gerar evidência do mundo real e construir experiência clínica do novo tratamento. Acesso precoce a medicamentos através do esquema EAMS não é financiado e empresas são requeridas a fornecer medicamentos gratuitamente. Uma aplicação para EAMS só pode ser feita onde há pelo menos 6 meses até a empresa esperar receber autorização de comercialização. Uma vez licenciado, produto que esteve disponível a pacientes do NHS através de EAMS precisará passar pelo processo estabelecido de avaliação de tecnologia de saúde para decisão sobre financiamento rotina. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6. Conselho e Engajamento Precoce

6.1 Todo o Reino Unido

MHRA conduz coleta extensiva de dados através de seu esquema de dados de pipeline de medicamentos, incentiva empresas a engajar cedo através de reuniões estratégicas, particularmente onde há tecnologias inovadoras, transformadoras ou disruptivas no pipeline. Oferece conselho científico em qualquer ponto ao longo do ciclo de vida de medicamentos e particularmente incentiva organizações a solicitar conselho nos seguintes pontos do ciclo de vida: estudos primeiros em humanos (FIH), ensaios clínicos pivotais, requisitos de processo químico, de fabricação e controle (CMC) e biológico para autorização de comercialização, design de estudos de bioequivalência para medicamentos genéricos, programas de reclassificação e repurposing. MHRA tem experiência e expertise extensivas para responder perguntas sobre o ciclo de vida de medicamentos. Perguntas claras e específicas submetidas antes de reuniões de conselho são tratadas pelos especialistas mais relevantes para entregar o conselho. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6.2 Inglaterra

NICE oferece NICE Advice, serviço consultivo baseado em taxa para empresas farmacêuticas e de tecnologia de saúde buscando entrar no mercado NHS. NICE Advice também apoia organizações que financiam ou geram evidência para tecnologia de saúde. O serviço fornece conselho científico, insights de acesso ao mercado estratégico e educação para ajudar empresas a preparar para: avaliação NICE, engajamento com organizações NHS, comissários ou cadeia de suprimentos. Ao partnering com NICE Advice, empresas podem garantir que suas tecnologias atendam às necessidades do NHS desde os estágios iniciais de desenvolvimento, como guiando na coleta de evidência de alta qualidade que ressoa com tomadores de decisão. Engajar cedo no processo de planejamento também significa que feedback de stakeholders do sistema em todo o Reino Unido pode ser construído na estratégia de acesso ao mercado contínua de um desenvolvedor. NICE Advice é um recurso valioso para acelerar o processo de avaliação NICE e ajudar empresas a trazer novos tratamentos para pacientes NHS mais rápido. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6.3 Escócia

Consórcio de Medicamentos Escocês (SMC) oferece reuniões de engajamento precoce para discutir preocupações ou questões relacionadas ao processo ou política SMC sob circunstâncias específicas, incluindo quando: há sugestão de que a empresa pode não estar planejando fazer uma submissão e onde há necessidade de paciente excepcionalmente alta - por exemplo, medicamento usado para condição onde nenhum outro tratamento está disponível, empresa tem experiência limitada de engajamento anterior com SMC e/ou aspectos da submissão sugerem que haveria benefício mútuo de uma reunião. Veja o site SMC para mais informações sobre engajamento precoce com empresas. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6.4 País de Gales

Centro de Terapêutica e Toxicologia de Todo o País de Gales (AWTTC) pode oferecer conselho sobre rotas para acessar medicamentos no País de Gales, seja por submissão NICE ou avaliação AWMSG. Veja o site AWTTC para mais informações ou e-mail. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7. Autorização de Comercialização

Autorização em todo o Reino Unido requerida antes de venda/fornecimento, ou oferta para venda/fornecimento, no Reino Unido. Há várias rotas regulatórias para obter autorização de comercialização (MA) para produto medicinal no Reino Unido. Veja Aplicar para licença para comercializar medicamento no Reino Unido para mais informações. Esta seção delineia rotas disponíveis para stakeholders, requisitos pré-requisitos e prazos estatutários. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.1 Notificações Pré-Submissão e Pedidos

MHRA requer aviso prévio de aplicações MA no mínimo 3 meses antes da submissão para qualquer nacional: nova substância ativa (NAS), biossimilar. Extensões de linha de qualquer NAS também devem ser notificadas. Todos os candidatos para esses produtos devem e-mail com informações sobre o produto, por exemplo: nome não proprietário internacional (INN), indicação, rota de administração, rota de aplicação pretendida, data de submissão pretendida. Onde aplicável, candidatos serão pedidos para atender reunião pré-submissão. Veja conselho e suporte pré-submissão para mais informações. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.2 Procedimento de Avaliação Nacional

Preferido para medicamentos inovadores, aberto a todos fabricantes e tipos de medicamentos. Decisão dentro de 210 dias de avaliação. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.3 Autorização de Comercialização Condicional

Pode ser emitida para produtos medicinais que preenchem necessidade médica não atendida se dados abrangentes não disponíveis no momento da aplicação, mas se tornarão disponíveis. Uma MA condicional é válida por um ano, mas renovável. Exemplos seriam para doenças graves e ameaçadoras à vida onde nenhum método de tratamento satisfatório está disponível ou onde o produto oferece vantagem terapêutica major. Os efeitos terapêuticos positivos do produto devem ser mostrados tanto para superar os riscos à saúde dos pacientes quanto beneficiar a saúde pública por sua disponibilidade imediata no mercado. Em resumo, o uso do produto medicinal supera o risco inerente ao fato de que dados adicionais ainda são requeridos. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.4 Autorização de Comercialização sob Circunstâncias Excepcionais

Autorização de comercialização sob circunstâncias excepcionais disponível para medicamentos onde pacote de dados abrangente não pode ser fornecido porque ou a condição a ser tratada é rara ou coleta de informações completas sobre segurança e eficácia não é possível ou é antiética. Aprovações só serão concedidas sob esta provisão onde houver circunstâncias excepcionais e onde o candidato pode demonstrar que não é possível fornecer dados abrangentes sobre eficácia e segurança sob condições normais de uso. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.5 Consórcio de Acesso

O Consórcio de Acesso oferece caminho de licenciamento colaborativo de compartilhamento de trabalho que visa promover acesso oportuno de pacientes em todo o consórcio enquanto reduz duplicação. O consórcio é parceria entre autoridades regulatórias da Austrália, Canadá, Suíça, Singapura e Reino Unido. Embora esta seja iniciativa de compartilhamento de trabalho, cada regulador retém o direito de tomar decisões individuais sobre licenciamento de medicamentos sob este esquema. Veja mais informações sob ‘Procedimentos de compartilhamento de trabalho’ da orientação do Consórcio de Acesso. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.6 Project Orbis

Project Orbis fornece revisão quase concomitante e licenciamento de medicamentos de câncer por parceiros regulatórios internacionais. Liderado pelo regulador dos EUA, Food and Drug Administration (FDA), Project Orbis visa entregar acesso mais rápido a medicamentos de câncer promissores com benefícios potenciais sobre terapias existentes. Junto com o FDA, Project Orbis envolve autoridades regulatórias de: Reino Unido MHRA, Austrália etc. https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway