Perguntas e Respostas sobre Critérios de Designação de Medicamentos Órfãos no Japão

1. Fundo

Este aviso administrativo compila perguntas e respostas (P&R) sobre a designação de medicamentos órfãos, baseado na 'Designação de Medicamentos Órfãos etc.' (Notificação Conjunta PSEHB/PED e PSEHB/MDED Nº 0831-7, datada de 31 de agosto de 2020 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf). Incorpora revisões parciais da 'Revisão Parcial de “Designação de Medicamentos Órfãos etc.”' (Notificação Conjunta PSB/PED e PSB/MDED Nº 0116-1, datada de 16 de janeiro de 2024 https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf), após revisão pelo Comitê de Revisão de Assuntos Regulatórios para Fortalecer a Descoberta e Desenvolvimento de Medicamentos / Garantir Suprimento Estável.

2. Propósito

Fornecer esclarecimentos e diretrizes de manejo para a designação de medicamentos órfãos, auxiliando na compreensão e informando partes relacionadas através de departamentos de saúde prefecturais. https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf

3. Produtos Alvo

Principalmente medicamentos órfãos, com considerações estendendo-se a dispositivos médicos e produtos regenerativos no contexto regulatório. https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf

4. Tipos de Elegibilidade

Critérios de designação incluem: doenças graves (fatais ou causando qualidade de vida muito baixa, ex.: disfunção significativa interferindo em atividades diárias https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf); número de pacientes (≤50.000, ou restrições não consideradas 'fatiamento' baseado em razões médicas, biomarcadores, algoritmos de tratamento ou populações específicas https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf); altas necessidades médicas (ex.: terapias existentes inadequadas requerendo múltiplas opções, ou novos modos de ação/perfis de segurança https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf); e possibilidade de desenvolvimento (demonstração de benefício clínico, esboço de estudos planejados https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf).

5. Caminhos de Consulta

Titulares de designação devem consultar a Divisão de Avaliação Farmacêutica se critérios puderem mudar (ex.: aprovações de novos medicamentos https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf). Para mudanças na elegibilidade para revisão/consultas prioritárias pós-designação precoce, usar 'consulta sobre elegibilidade de produto farmacêutico para revisão prioritária (órfão) (provisório)' ou com consulta pré-aplicação, solicitada 40 dias úteis antes da aplicação de marketing https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf.

6. Aplicação de Aprovação e Expectativas de Revisão

Designação baseada em aplicação; não revogada pós-aplicação de marketing em princípio, a menos que critérios não sejam atendidos, requerendo notificação do titular ao MHLW https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf. Revisão prioritária possível se designação órfã qualificar, com ensaios clínicos planejados para populações designadas https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf.

7. Procedimento Após Aprovação (Obrigações Pós-mercado)

Titulares devem notificar MHLW se reconhecerem não atendimento de critérios pós-designação; MHLW pode consultar se necessário https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf. Manter designação se critérios ainda atendidos https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf.

8. Considerações Práticas

Número de sujeitos pode ser baseado em uso de 1 ano; restrições (ex.: grupos etários, biomarcadores, estágios de tratamento) aceitáveis se justificadas medicamente, não 'fatiamento' https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf. Benefício clínico de dados não japoneses aceitável a menos que diferenças étnicas evidentes https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf. Sem necessidade de escrutínio de dados japoneses; protocolos não obrigatórios—gráfico Gantt suficiente para esboços de estudos https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf. Designação por ingrediente ativo/indicação, não rota https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf. Estudos não clínicos mostly completados se essenciais feitos https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf.

9. Data de Vigência

A notificação indica que entrou em vigor em 16 de janeiro de 2024. https://www.pmda.go.jp/files/000268407.pdf