BfArM孤兒藥品與罕見疾病藥品

歐盟孤兒規範框架

歐盟孤兒規範（規範(EC) No 141/2000）旨在刺激針對歐盟每萬人少於5人罕見疾病之藥品開發。在德國，BfArM支援國家授權、分散式及相互承認程序之實施，並經EMA孤兒藥品委員會（COMP）參與集中式孤兒指定。孤兒地位提供激勵措施，如協議協助、費用減免及授權後10年市場專屬權。 Medicines for rare diseases - BfArM

孤兒指定程序

• 申請者在上市許可申請前向EMA COMP請求孤兒指定。
• BfArM提供孤兒資格科學建議，包括盛行率證明（歐盟≤5/10,000）、醫學合理性及相較現有治療之顯著效益。
• 國家支援：BfArM針對擬國家/DCP/MRP途徑之產品提供早期對話及建議。
• 一經指定，孤兒地位貫穿開發及授權全程。

激勵與支援措施

• 費用減免：孤兒指定產品在EMA及國家層級（含BfArM程序）大幅減免或豁免費用。
• 協議協助：來自EMA/COMP或國家機關（BfArM）之科學建議，涵蓋品質、非臨床及臨床面向。
• 市場專屬權：集中式授權後10年；國家程序可獲等效保護。
• 兒童孤兒藥品若符合PIP可額外獲2年專屬權。

孤兒藥品授權途徑

• 孤兒藥品常採EMA集中式程序，以確保歐盟廣泛存取。
• BfArM處理國家、DCP及MRP孤兒申請，確保與歐盟孤兒標準一致。
• 因小患者族群資料有限，孤兒產品常使用條件上市許可或例外情形授權。

申請者實務指引

• 建議早期與BfArM接洽，獲孤兒策略、研究設計及資料要求之科學建議。
• BfArM支援適應性試驗設計、真實世界證據及外推，以應對小患者數量。
• 申請者應監控COMP意見及BfArM指引，掌握罕見疾病政策更新。

BfArM對孤兒藥品之支援有助解決罕見疾病未滿足醫療需求，透過與歐盟孤兒政策對齊之監管彈性及激勵措施，促進創新及患者存取。 Medicines for rare diseases - BfArM