Autorizações Condicionais de Introdução no Mercado, Autorizações em Circunstâncias Excepcionais e Conselho Científico Nacional no Reino Unido

Autorizações Condicionais de Introdução no Mercado (CMA)

Autorizações condicionais são concedidas para medicamentos que atendem necessidades médicas não supridas quando dados clínicos abrangentes ainda não estão completos, mas o equilíbrio benefício-risco é positivo com base nas evidências disponíveis. O solicitante deve comprometer-se a fornecer os dados faltantes em prazo acordado após a autorização.

Critérios de Elegibilidade

• O medicamento visa uma condição gravemente debilitante ou ameaçadora à vida sem tratamento satisfatório ou com melhoria significativa sobre opções existentes.
• Dados clínicos abrangentes não estão completos, mas os disponíveis demonstram benefício-risco positivo.
• É provável que dados abrangentes possam ser fornecidos em prazo razoável pós-autorização.
• Necessidade médica não suprida é justificada, e o benefício da disponibilidade imediata supera os riscos de dados incompletos.

Principais Características e Obrigações

• Validade geralmente de um ano, renovável anualmente mediante revisão de novos dados.
• Obrigações específicas incluem conclusão de estudos em andamento ou novos estudos para confirmar segurança e eficácia.
• Renovação anual requer demonstração de progresso nas obrigações e benefício-risco positivo contínuo.
• O resumo das características do medicamento (SmPC) e folheto informativo devem indicar a natureza condicional.

Autorizações em Circunstâncias Excepcionais (ECMA)

Autorizações em circunstâncias excepcionais são concedidas quando, devido à raridade da condição ou outras razões justificadas, dados abrangentes não podem ser obtidos mesmo pós-autorização (ex.: doenças ultrarraras com populações muito pequenas).

Critérios de Elegibilidade

• O solicitante demonstra que dados abrangentes não podem ser razoavelmente fornecidos (ex.: raridade da doença tornando ensaios inviáveis).
• Dados disponíveis fornecem garantia razoável de benefício-risco positivo.
• O medicamento aborda uma condição grave com benefício clínico significativo.

Principais Características e Obrigações

• Sem período fixo de renovação como CMA; autorização concedida com obrigações específicas de monitoramento contínuo e coleta de dados quando possível.
• Revisão anual de dados de segurança e eficácia é exigida.
• A autorização permanece sob status de circunstâncias excepcionais, com farmacovigilância reforçada e possíveis restrições de uso.
• SmPC e rotulagem declaram claramente a base de circunstâncias excepcionais.

Conselho Científico Nacional (NSA)

A MHRA fornece conselho científico nacional aos solicitantes sobre aspectos de qualidade, não-clínicos, clínicos e regulatórios do desenvolvimento de medicamentos. É separado do conselho científico da EMA, mas pode complementá-lo.

Escopo e Processo

• O conselho abrange desenhos propostos de ensaios clínicos, qualificação de biomarcadores, planos de desenvolvimento pediátrico e compromissos pós-autorização.
• Solicitações são submetidas via portal da MHRA com material de briefing; reuniões (presencial, vídeo ou por escrito) são realizadas.
• O conselho é não vinculante, mas oferece insights regulatórios valiosos para reduzir riscos de desenvolvimento.
• Taxas aplicam-se com base no escopo e formato do conselho.

Relação com CMA e ECMA

• Solicitantes frequentemente buscam NSA cedo para discutir elegibilidade para vias condicionais ou excepcionais.
• O conselho pode ajudar a projetar estudos que suportem aprovação condicional ou justifiquem circunstâncias excepcionais.
• Para autorizações condicionais, NSA pode abordar propostas de obrigações pós-autorização.

Considerações Práticas

• Tanto CMA quanto ECMA são avaliadas rigorosamente pela MHRA quanto ao equilíbrio benefício-risco, considerando a gravidade da condição e disponibilidade de alternativas.
• Solicitantes devem engajar-se cedo via NSA para alinhar planos de desenvolvimento com essas vias.
• Pós-autorização, o cumprimento de obrigações específicas é crítico; falhas podem levar a suspensão ou revogação.
• Esses mecanismos apoiam acesso acelerado a medicamentos inovadores em áreas de alta necessidade não suprida, mantendo salvaguardas por meio de monitoramento reforçado.

Fonte: Conditional marketing authorisations, exceptional circumstances marketing authorisations and national scientific advice - GOV.UK