Publicação de Orientação de Ensaios Clínicos para Facilitar a Aprovação e o Desenvolvimento Rápidos e Precisos de Dispositivos Médicos no Japão

1. O que foi publicado

Em 17 de novembro de 2017, o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) publicou um aviso administrativo que disponibiliza como anexo o documento Clinical Trial Guidance to Facilitate the Speedy and Accurate Approval and Development of Medical Devices (datado de março de 2017). O aviso solicita que o setor consulte essa orientação (e materiais de referência) ao desenvolver dispositivos médicos.
Referência: Orientação de ensaios clínicos (PMDA PDF 000237132) :contentReference[oaicite:32]{index=32}

A PMDA também lista o documento na sua página em inglês de Regulatory Information (Medical Devices) como um aviso relevante para revisão de aprovação/certificação.
Referência: PMDA Regulatory Information – Medical Devices :contentReference[oaicite:33]{index=33}

2. Por que a orientação era necessária

O aviso destaca um desafio típico do setor: dispositivos médicos são frequentemente atualizados ou melhorados, exigindo que o desenvolvedor avalie a necessidade de ensaio(s) clínico(s) com base nas características do candidato e, em seguida, examine o desenho do estudo (incluindo o tamanho da população-alvo). :contentReference[oaicite:34]{index=34}

No prefácio, o documento enfatiza a abordagem de ciclo de vida: em certos contextos, pode-se promover acesso mais cedo (especialmente para necessidades médicas não atendidas em doenças graves) mesmo com dados pré-mercado limitados, desde que o equilíbrio benefício–risco seja mantido por ações consistentes pré e pós-comercialização sob um plano de gerenciamento de risco, e que evidências do mundo real (por exemplo, registros e levantamentos de resultados de uso) sejam aproveitadas. :contentReference[oaicite:35]{index=35}

3. Como a orientação se posiciona (escopo e limites)

A orientação é descrita como um compêndio prático de conceitos “atualmente aceitáveis” sobre necessidade de ensaios e pontos comuns entre áreas, construída com base em notificações existentes. Ela não é vinculante e pode ser revisada com a evolução tecnológica; a avaliação clínica deve ser flexível e cientificamente racional para cada dispositivo. :contentReference[oaicite:36]{index=36}

4. Estrutura central: determinar se um ensaio clínico é necessário

4.1 Princípio básico

O documento reafirma que ensaios clínicos devem ser conduzidos quando a eficácia e a segurança clínicas não puderem ser avaliadas adequadamente apenas com testes de desempenho, evidências não clínicas (por exemplo, estudos em animais) ou literatura existente. Também remete ao aviso fundamental que define o escopo de casos em que dados de estudo clínico são necessários e reforça a decisão como caso a caso, baseada nas características do dispositivo, comparabilidade com dispositivos aprovados e evidências não clínicas. :contentReference[oaicite:37]{index=37}

4.2 Investigações preparatórias

Pelo sumário, a orientação pressupõe investigações estruturadas (conceito de desenvolvimento, posicionamento clínico, diferenças versus dispositivos similares aprovados e requisitos conceituais) antes de concluir a necessidade de ensaio. :contentReference[oaicite:38]{index=38}

4.3 Ensaios no exterior e casos em que ensaio pode não ser necessário

O documento inclui seções sobre exemplos em que ensaios podem não ser necessários e sobre o tratamento de resultados de ensaios em países estrangeiros, refletindo estratégias de desenvolvimento global quando apropriadas. :contentReference[oaicite:39]{index=39}

5. Eficiência no desenho: conceitos de desenho e tamanho amostral

Há uma seção dedicada aos conceitos básicos de:

• desenho do ensaio, e
• tamanho da amostra,
  reconhecendo que dispositivos variam amplamente e que a viabilidade é relevante (por exemplo, volumes menores que fármacos). :contentReference[oaicite:40]{index=40}

6. Integração pré e pós-mercado: quatro cenários práticos

A orientação organiza “ações pré e pós-comercialização” em cenários, incluindo:

• um conceito de aprovação antecipada condicional para dispositivos inovadores (situação indicada como de julho de 2017),
• ensaios para avaliar compatibilidade com o ambiente médico japonês,
• dispositivos melhorados com valor clínico incremental pequeno e baixo risco esperado, e
• avaliação de dispositivos diagnósticos que medem parâmetros fisiológicos como informação potencial de referência. :contentReference[oaicite:41]{index=41}

Isso orienta equipes regulatórias a pensar em um pacote de evidências de ponta a ponta: o que comprovar antes do mercado, como controlar incertezas com medidas de uso adequado e quais dados gerar após a comercialização. :contentReference[oaicite:42]{index=42}

7. Terminologia: o que o documento chama de “ensaio clínico”

O documento define “ensaio clínico” como estudo em conformidade com GCP (Japão e/ou exterior) visando obtenção de aprovação de comercialização, distinguindo-o de relatórios de avaliação clínica baseados em literatura, e define termos como ensaio pivotal. :contentReference[oaicite:43]{index=43}

8. Checklist prático para solicitantes (derivado da intenção do documento)

• Avaliar necessidade de forma estruturada (novidade, posicionamento, comparabilidade e evidência não clínica/literatura). :contentReference[oaicite:44]{index=44}
• Desenhar estudos proporcionais ao objetivo, incluindo racional de amostra e viabilidade. :contentReference[oaicite:45]{index=45}
• Planejar o ciclo de vida da evidência, combinando pré-mercado com medidas e dados pós-mercado quando pertinente. :contentReference[oaicite:46]{index=46}
• Triangular avisos relacionados usando o índice regulatório em inglês da PMDA. :contentReference[oaicite:47]{index=47}