Consultas com a PMDA no Japão: como usar aconselhamento científico para reduzir riscos

O programa de consultas da PMDA foi criado para oferecer orientação e aconselhamento sobre ensaios clínicos e sobre dados necessários para submissões regulatórias no Japão para fármacos, dispositivos médicos e produtos celulares/tecidos.¹ Quando utilizado no momento certo, esse mecanismo reduz incertezas e ajuda a evitar retrabalho perto da submissão.

O que as consultas cobrem

A PMDA descreve consultas como um serviço de orientação sobre:

• Ensaios clínicos para fármacos, dispositivos médicos e produtos celulares/tecidos.¹
• Dados para submissões regulatórias, com foco no que será necessário para avaliação.¹

Para consultas de ensaio clínico de novos fármacos, a PMDA afirma que verifica se o estudo proposto atende aos requisitos de submissão, considerando aspectos éticos e científicos, a confiabilidade do ensaio e a segurança dos participantes, e fornece aconselhamento para aprimorar o estudo.¹

Formatos principais e quando usar

1) Reunião de consulta (paga) vs pré-consulta (gratuita)

A PMDA explica que uma reunião de consulta sobre P&D ou submissão regulatória envolve taxa de consulta, enquanto os temas podem ser esclarecidos gratuitamente em uma Pre-consultation meeting.¹ Na prática:

• Use a pré-consulta para confirmar escopo/categoria e alinhamento.
• Use a consulta paga quando precisar de feedback formal sobre estratégia, protocolo e evidências.

2) Consulta de avaliação prévia (antes da submissão)

A PMDA informa que, a partir do FY2009, oferece prior assessment consultations, nas quais revisores avaliam dados de qualidade, eficácia e segurança no estágio pré-submissão; e que o processo de consulta passa a integrar a revisão após a submissão do pedido.¹
Esse formato é útil quando você já possui dados relevantes e deseja alinhamento antes do envio.

3) RS General / RS Strategy (para inovação em estágio “seed”)

A PMDA descreve a RS General Consultation e a RS Strategy Consultation como tipos de consulta lançados para viabilizar produtos inovadores, especialmente para universidades, institutos de pesquisa e empresas venture com pesquisas/tecnologias promissoras em estágio seed.¹

Segundo a PMDA, nessas consultas é oferecido aconselhamento sobre testes necessários no início do desenvolvimento e ensaios clínicos necessários, com escopo do fim da seleção de candidatos até o início do desenvolvimento clínico (POC / Phase IIa).¹

Pontos práticos para equipes internacionais

Operação em japonês e recomendação de MAH japonês

A PMDA observa que procedimentos, comunicação e formulários são processados em japonês, e recomenda fortemente nomear um MAH (Marketing Authorization Holder) japonês ao considerar a entrada no mercado; também afirma que a reunião de consulta deve ser solicitada e organizada via o intermediário (MAH).¹

A PMDA acrescenta que, ao solicitar apenas a pré-consulta gratuita, pode ser aceitável acompanhar um intérprete em vez de um MAH nomeado.¹

Taxas

A PMDA indica que taxas de consulta e outras taxas estão disponíveis em uma página de fees (apenas em japonês) e alerta que podem mudar sem aviso.¹

Contato para consultas de RS

A PMDA fornece um e-mail dedicado para RS General/Strategy e orienta substituir “[at]” por “@”.¹

Como se preparar para uma consulta produtiva

Para maximizar valor:

• Especifique categoria e tecnologia (fármaco/dispositivo/regenerativo/celular/tecido).
• Declare estágio e objetivo (pré-clínico, protocolo, POC, pré-submissão).
• Liste perguntas decisórias (endpoints, desenho de estudo, pacote não clínico, validação, evidência de qualidade).
• Traga um mapa de evidências (o que existe, o que falta e como será gerado).

Como a PMDA destaca ética, validade científica, confiabilidade e segurança de participantes para novas drogas, estruture o material para responder diretamente a esses pontos.¹

---

Perguntas e respostas (Q&A)

Q1: O que é uma consulta com a PMDA?

É um mecanismo estruturado para obter orientação sobre ensaios clínicos e/ou dados para submissões regulatórias no Japão.¹

Q2: Existe opção gratuita?

Sim. A PMDA afirma que temas podem ser esclarecidos gratuitamente em uma Pre-consultation meeting; já a consulta sobre P&D/submissão envolve taxa.¹

Q3: Quando faz sentido a avaliação prévia?

Quando você tem dados de qualidade/eficácia/segurança e quer feedback no estágio pré-submissão; a PMDA diz que esse processo integra a revisão após a submissão.¹

Q4: Qual consulta é indicada para tecnologia seed (universidade/venture)?

A PMDA destaca RS General e RS Strategy como voltadas principalmente a universidades, institutos e ventures, cobrindo da seleção final de candidatos até POC/Phase IIa.¹

Q5: Preciso de MAH japonês?

A PMDA recomenda fortemente nomear MAH e afirma que reuniões de consulta devem ser solicitadas/organizadas via MAH.¹ Para apenas pré-consulta gratuita, a PMDA menciona que intérprete pode ser aceitável.¹

Q6: Onde vejo valores/taxas?

Na página de “Fees…” (apenas em japonês), e a PMDA alerta que valores podem mudar sem aviso.¹

Q7: Como contato a PMDA para consultas de RS?

Por rs-contact[at]pmda.go.jp (substitua [at] por @).¹

---

Referências

Footnotes

1. PMDA, “Consultations” (English). https://www.pmda.go.jp/english/review-services/consultations/0002.html ↩ ↩² ↩³ ↩⁴ ↩⁵ ↩⁶ ↩⁷ ↩⁸ ↩⁹ ↩¹⁰ ↩¹¹ ↩¹² ↩¹³ ↩¹⁴ ↩¹⁵ ↩¹⁶ ↩¹⁷ ↩¹⁸ ↩¹⁹ ↩²⁰ ↩²¹