Desenvolvimento e Autorização de Medicamentos Pediátricos no BfArM

Quadro do Regulamento Pediátrico da UE

O Regulamento Pediátrico da UE (Regulamento (CE) No 1901/2006, conforme alterado) visa melhorar a saúde das crianças aumentando a pesquisa de alta qualidade e a disponibilidade de medicamentos testados e autorizados especificamente para uso pediátrico. Na Alemanha, o BfArM implementa esse regulamento para procedimentos nacionais, descentralizados e de reconhecimento mútuo, contribuindo para procedimentos centralizados via EMA. Medicines for children - BfArM

Plano de Investigação Pediátrica (PIP)

• Um PIP é obrigatório para novos medicamentos (salvo isenção ou diferimento) e deve delinear estudos planejados para gerar dados pediátricos.
• Solicitantes submetem PIPs ao Comitê Pediátrico da EMA (PDCO); o BfArM fornece contribuições para procedimentos em que atua como RMS ou autoridade nacional.
• Conformidade com o PIP é verificada na autorização de comercialização; não conformidade impede a concessão (salvo justificado).
• Isenções aplicam-se quando o desenvolvimento pediátrico não é viável (ex.: doença não ocorre em crianças); diferimentos permitem autorização adulta primeiro.

Autorização de Comercialização para Uso Pediátrico (PUMA)

• Uma PUMA concede 10 anos de exclusividade de dados/mercado para medicamentos sem patente desenvolvidos especificamente para crianças.
• Requer conclusão de um PIP acordado e submissão de dados pediátricos.
• O BfArM processa candidaturas PUMA para rotas nacional/DCP/MRP e apoia a EMA para PUMAs centralizadas.
• Incentivos estimulam desenvolvimento de formulações pediátricas (ex.: concentrações adequadas à idade, formas líquidas).

Requisitos de Dados Pediátricos

• Ensaios clínicos em crianças devem seguir padrões éticos e BPC com considerações específicas pediátricas.
• Extrapolação de dados adultos é incentivada quando cientificamente justificada, reduzindo ensaios pediátricos desnecessários.
• O BfArM revisa dados pediátricos em avaliações nacionais e contribui para avaliações harmonizadas da UE.

Suporte Prático e Orientação

• O BfArM oferece aconselhamento científico sobre desenvolvimento pediátrico, design de PIP e pedidos de isenção/diferimento.
• Solicitantes podem solicitar aconselhamento científico pediátrico nacional antes ou paralelo aos procedimentos PDCO da EMA.
• O BfArM mantém listas de indicações pediátricas autorizadas e formulações disponíveis na Alemanha.

Essas medidas garantem que as crianças beneficiem de medicamentos adequadamente estudados, formulados e rotulados, equilibrando necessidades éticas e científicas no desenvolvimento de medicamentos pediátricos sob supervisão do BfArM. Medicines for children - BfArM