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2026年1月6日
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在日本兒童炎症性腸病藥物開發的注意事項
在日本兒童炎症性腸病藥物開發的注意事項
1. 背景
2025 年 3 月，日本醫藥品醫療器械綜合機構（PMDA）發布行政通知，闡述了在兒童炎症性腸病（IBD）藥物開發中應考慮的要點，包括潰瘍性結腸炎（UC）與克羅恩氏病（CD）。由於目前在日本獲批的 IBD 藥物多以成人為研究對象，該指引旨在支持兒童族群的臨床試驗早期規劃。 (pmda.go.jp)
兒童 IBD 與成人相比有特有的挑戰，例如內鏡檢查等診斷與活動性評估對兒童的負擔更大，且成人使用的症狀評估指標未必完全適用於兒童。因此，該指引幫助申請者預期兒童特有的規劃需求。 ([turn0search0]
2. 兒童未滿足醫療需求與有限選擇
儘管各類治療（例如生物製劑與靶向藥物）已獲批用於中重度成人 IBD，但兒童劑量與給藥資訊常缺乏，導致兒童可用的經審批治療選擇稀少。因此，產品說明書常註明未在兒童族群中進行臨床研究，凸顯了兒童藥物開發的迫切需求。 ([turn0search0]
3. 兒童開發的主要考量
3.1 確定兒童終點
臨床試驗應定義適當的療效與安全性終點，這些終點可能不同於成人測量標準。需科學地論證替代性或調整後的測量指標是否反映兒童疾病的嚴重程度與進展。
3.2 評估負擔與可行性
侵入性程序如內鏡檢查需謹慎考量其在兒童中的負擔與可行性。試驗方案應盡量減少不必要的程序，並採用適合兒童的評估方法。
3.3 給藥策略
設計適合年齡與體重的劑量方案至關重要，需利用藥代動力學與藥效學資料確保在不同兒童亞組中的安全性與有效性。
3.4 成人資料外推
在可行情況下，可考慮從成人資料外推療效，特別是對年長兒童族群，但必須提供科學合理的佐證資料。
3.5 安全監測
試驗設計中應包括針對兒童生理與發育狀態特有的安全監測策略，並在適當情況下安排長期隨訪觀察。
4. 及早與 PMDA 交流
該通知強調於規劃初期及早與 PMDA 協商。鼓勵申請者討論兒童試驗設計、終點與監管策略，使試驗計劃與監管期望一致，避免審查階段出現延誤。
5. 總結
此注意事項指南為應對兒童 IBD 藥物開發中的特有挑戰提供了框架，鼓勵在試驗規劃中平衡科學嚴謹性與兒童倫理與實務考量。隨著證據積累和科學進步，這些考量亦可能隨之更新。 (pmda.go.jp)
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