英國藥物早期獲取計劃申請指南

1. 計劃概述

藥物早期獲取計劃（EAMS） 是英國一項監管框架，旨在讓患有危及生命或嚴重致殘疾病的患者能在藥品取得完整上市許可之前，在存在明顯未滿足的醫療需求情況下，獲得有前景的新藥。該計劃由醫藥及保健產品監管局（MHRA）根據可用資料對藥物的風險-效益平衡發表科學意見（Scientific Opinion, SO）。
來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

2. 兩步評估流程及申請

EAMS 包括以下兩個主要步驟：

有前景創新藥（PIM）資格

申請者首先需獲得PIM資格，表明早期臨床數據顯示該藥可能有望解決未滿足的醫療需求。
來源：Early Access to Medicines Scheme: Overview

科學意見（SO）申請

在獲得 PIM 後，申請者可提交 SO 申請。申請前，通常需與 MHRA 進行提交前會議（PSM），交涉數據格式及提交時機。提交文件理想上採用 eCTD 格式或經協商的替代方案。
來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

3. EAMS 主要條件

申請者必須證明該藥符合以下條件，包括：

• 針對危及生命或嚴重致殘疾病。
• 顯示未滿足醫療需求。
• 藥品在英國可能顯著優於現有療法且風險可控。
  來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

4. 科學意見有效期與結果

科學意見通常有效一年，若在有效期內獲得上市許可或風險-效益不再有利，意見會失效。科學意見會附帶**公共評估報告（PAR）**及治療方案文件。
來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

5. 實際數據及安全監測

EAMS 鼓勵在計劃期間收集實際臨床數據（real-world data, RWD），以補充臨床證據。RWD 必須聚焦於臨床管理，並符合同意程序。申請者還需遵守藥物警戒報告及定期報告要求。
來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

6. 計劃結束與過渡期

當藥品獲得上市許可（或指標延伸）時，科學意見通常結束，但可與 MHRA 協商過渡期以確保已註冊患者的持續使用，最多一年。
來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

7. 適用範圍

EAMS 適用於英國全境（英格蘭、蘇格蘭、威爾斯及北愛爾蘭）。2025 年後，英國營銷許可將適用於整個英國，EU 許可將不再影響北愛爾蘭的 EAMS 意見。
來源：Apply for the Early Access to Medicines Scheme (EAMS) - GOV.UK

8. 結語

EAMS 提供一個結構化、透明的流程，在重大未滿足醫療需求下負責地讓患者更早接觸創新藥物。申請者需提前規劃提交策略並與 MHRA 密切合作。
來源：Early Access to Medicines Scheme: Overview