英國NHS引入新藥品途徑

1. 發布細節

發布於2025年6月23日。本出版物依開放政府許可v3.0條款授權。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

2. 引言

政府希望英國NHS患者受益於及時存取安全、臨床有效及成本有效新藥品。英國監管及存取途徑設計支持此野心，提供並行授權及存取早期建議。與英國健康系統夥伴合作，衛生及社會照護部生產途徑意圖支持公司導航藥品授權及存取途徑並指向更詳細資訊。這非全面指南但概述：市場途徑、監管、健康技術評估及商業途徑對齊、公司參與機制包括早期建議服務。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway 幾個機構及程序涉及引入藥品至英國NHS。程序可並行避免延遲。途徑分為公司提交醫藥及保健產品監管局（MHRA）行銷授權前後步驟。提交前程序包括：註冊產品於UK PharmaScan - 地平線掃描組織使用潛在新藥品及新適應症資訊資料庫、創新授權及存取途徑（ILAP） - 新藥品未進入確認試驗選用程序、早期存取藥品方案 - 若至少6個月至行銷授權公司可申請正意見、MHRA、國家健康及照護卓越研究所（NICE）及其他健康系統夥伴早期建議及參與、NICE健康技術評估準備主題選擇及範圍。為盡早市場存取，公司應MHRA提交前參與NICE。因NICE健康技術評估程序MHRA監管程序前開始。公司應考慮健康技術評估及定價及商業參與，導致：管理存取、常規資助、超罕見途徑（蘇格蘭）。MHRA提交程序包括國家評估程序、MHRA存取聯盟工作分享倡議、Project Orbis - 審查及批准有潛力癌症藥品計劃、國際認可程序。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

3. UK PharmaScan

UK PharmaScan為藥品管線中新藥品、適應症及配方資訊資料庫。藥品公司自英國可用前3年或3期臨床試驗開始（較早者）輸入資料直至英國可用。輸入UK PharmaScan對公司重要步驟因UK PharmaScan資訊告知英國NHS地平線掃描活動，支持努力確保系統及時引入新藥品。NHS英格蘭、MHRA、NICE及地平線掃描組織使用資料：途徑及系統規劃、NHS加速存取合作識別轉型藥品、健康技術評估時間表發展由NICE、蘇格蘭藥品聯盟（SMC）、全威爾斯藥品策略組（AWMSG）、英格蘭、蘇格蘭及威爾斯NHS簡報及資源生產、地方規劃如處方集發展、服務設計及預算、告知國家規劃及優先公司參與。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

4. 創新授權及存取途徑（ILAP）

ILAP為新藥品未進入確認試驗選用程序，開放開發者（商業及非商業）潛在轉型藥品或藥物器械組合產品有安全人類使用證據。ILAP支持患者存取透過開發者、監管、健康技術評估機構、NHS英格蘭及移權NHS夥伴及患者持續合作平台。ILAP世界唯一端對端存取途徑開發者可與國家健康系統、監管及健康技術評估機構合作。透過早期臨床發展參與藥品開發者客製指導及支持，ILAP意圖促進加速存取透過更好使用既定監管及程序服務，透過發展獲得知識增強及對齊證據要求，包括健康系統準備。ILAP設計：提供互補途徑給開發者協調合作支持系統廣方法產品開發及英國市場存取、適用可識別潛在轉型技術解決未滿足臨床需求、減少產品研發、監管批准、健康技術評估及新技術採用端對端時間表，受益患者、健康系統及更廣經濟。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

5. 早期存取藥品方案（EAMS）

EAMS為英國廣方案幫助給有生命威脅或嚴重衰弱狀況人早期存取未有行銷授權但有清晰未滿足醫療需求新藥品。EAMS政府承諾加速創新生命改變治療重要部分，支持英國生命科學全球領導。EAMS可生成有前景創新藥品額外益處，包括生成真實世界證據及建立新治療臨床經驗。公司須免費提供藥品。EAMS申請僅若至少6個月至公司預期行銷授權。授權後，透過EAMS可用NHS患者產品需透過既定健康技術評估程序常規資助決定。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6. 早期建議及參與

6.1 英國廣

MHRA透過藥品管線資料方案廣泛資料收集，鼓勵公司早期參與策略會議，尤其管線創新、轉型或破壞技術。提供藥品生命週期科學建議，尤其鼓勵組織以下生命週期點要求建議：首次人類（FIH）研究、關鍵臨床試驗設計、行銷授權化學、製造及控制（CMC）及生物程序要求、學名藥生物等效研究設計、再分類及重新用途程序。MHRA有廣泛經驗及專長回答藥品生命週期問題。建議會議前提交清晰特定問題由最相關專家處理。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6.2 英格蘭

NICE提供NICE建議，醫藥及健康技術公司進入NHS收費建議服務。NICE建議也支持資助或生成健康技術證據組織。服務提供科學建議、策略市場存取洞見及教育幫助公司準備：NICE評估、NHS組織、委託者或供應鏈參與。透過與NICE建議夥伴，公司可確保技術自發展早期滿足NHS需求，如引導收集高品質證據共鳴決策者。規劃程序早期參與也意味系統利益相關者英國反饋可建入開發者持續市場存取策略。NICE建議加速NICE評估程序及幫助公司更快帶新治療至NHS患者寶貴資源。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6.3 蘇格蘭

SMC提供早期參與會議討論SMC程序或政策關注或問題特定情況，包括：公司可能不計劃提交建議及有極高患者需求 - 例如，用於無其他治療可用狀況藥品、公司有限先前SMC參與經驗及/或提交方面建議互惠會議。SMC網站更多公司早期參與資訊。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

6.4 威爾斯

全威爾斯治療及毒理中心（AWTTC）可提供威爾斯存取藥品途徑建議，無論NICE提交或全威爾斯藥品策略組（AWMSG）評估。AWTTC網站更多資訊或電郵。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7. 行銷授權

售賣/供應前需英國廣授權。各種途徑： https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.1 提交前通知及要求

MHRA要求國家任何新活性物質（NAS）、生物相似藥、NAS線擴展至少3個月前通知。電郵提供產品資訊如國際非專有名稱（INN）、適應症、管理途徑、意圖申請途徑、意圖提交日期。若適用，申請者將要求出席提交前會議。進一步資訊見提交前建議及支持。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.2 國家評估程序

創新藥品首選，開放所有製造商及藥品類型。收到申請210評估日內決定。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.3 條件行銷授權

未滿足醫療需求藥品若申請時無全面資料但將可用。條件MA有效1年但可續。範例嚴重及危及生命疾病無滿意治療方法或產品提供重大治療優勢。正治療效果須顯示勝過患者健康風險並益公衛立即市場可用。簡而言之，藥品使用勝過仍需額外資料風險。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.4 特殊情況行銷授權

無法提供全面資料包藥品可用因：治療狀況罕見、收集安全及效能完整資訊不可能或不道德。僅若特殊情況及申請者證明無法正常使用條件提供全面效能及安全資料授予。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.5 存取聯盟

與澳洲、加拿大、瑞士、新加坡、英國監管機構夥伴合作分享授權途徑旨在促進聯盟及時患者存取同時減少重複。雖然工作分享倡議，每監管保留藥品授權個別決定權。存取聯盟指導「工作分享程序」下更多資訊。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway

7.6 Project Orbis

癌症藥品近並行審查及授權由FDA領導國際監管夥伴。Project Orbis旨在交付潛力癌症藥品創新益處勝過現有療法更快患者存取。除FDA外，Project Orbis涉及監管機構：英國MHRA、澳洲等。 https://www.gov.uk/government/publications/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk/introducing-new-medicines-in-the-nhs-in-the-uk-pathway