日本成人藥物開發期間兒童藥物開發計劃規劃

1. 發布細節

發布於2024年1月12日（2024年4月臨時翻譯）。勞動福利省藥品安全局藥品評估司司長發布。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

2. 背景

兒童用藥物相較成人用藥物臨床開發更困難儘管醫療需求高。美國及EU要求藥品公司成人藥物開發早期階段提交兒童藥物開發計劃。日本為促進兒童藥物開發解決藥物損失，申請人宜成人批准申請前準備並與PMDA確認兒童計劃。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

3. 政策目的

通知目的鼓勵及時兒童藥物開發透過申請人成人藥物開發期間準備開發計劃並與PMDA確認，基計劃無延遲進行。此適用即使兒童適應症與成人不同，如癌症治療。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

4. 適用產品

適用兒童用藥物（兒童藥物）連同或繼成人藥物開發，特別臨床開發挑戰但醫療需求高。包括兒童及成人適應症可能不同情況。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

5. 適用類型

規劃適用包括兒童受試者可與成人評估藥物，或單獨兒童適應症。確認宜成人批准申請前，或若困難審查結束前。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

6. 批准前諮詢途徑

申請人應成人批准申請前與PMDA確認兒童藥物開發計劃。若困難，審查結束前確認。不同適應症（例如成人及兒童不同癌症類型），確認仍鼓勵。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

7. 批准申請及審查預期

成人藥物批准過程，若確認包含兒童計劃。基準備計劃無延遲進行兒童開發。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

8. 批准後程序（上市後義務）

批准後，及時實施確認兒童開發計劃。通知未指定強制批准後步驟但強調無延遲進行。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

9. 實務考量

此不防止成人/兒童適應症不同藥物確認。重點解決相較全球標準兒童存取延遲。相關文件包括部分修訂（PSB/PED通知第0329-1號，2024年3月29日）及問答（行政通知，2024年3月29日）。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf

10. 生效日期

通知自2024年1月12日起生效。 https://www.pmda.go.jp/files/000268525.pdf