日本處方藥物再審查期處理部分修訂（孤兒藥）

1. 發布細節

更新於2024年3月29日（2024年5月臨時翻譯）。勞動福利省藥品安全局藥品評估司發布。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

2. 背景

通知處理處方藥物再審查期處理部分修訂，特定聚焦孤兒藥物。參考先前通知：「處方藥物再審查期」（PSEHB通知第0831-11號2020年8月31日）及「再審查期處理」（PSEHB/PED通知第0831-16號2020年8月31日）。修訂源自「孤兒藥物指定部分修訂」（聯合PSB/PED通知第0116-1號及PSB/MDED通知第0116-1號2024年1月16日），基「加強藥物發現/確保穩定供應監管事務審查委員會」審查。孤兒藥物再審查期修訂詳載附件新舊比較表，下劃線部分指示變化。修訂司長通知附件參考。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

3. 目的

目的修訂孤兒藥物再審查期處理對齊孤兒藥物指定更新，確保修訂藥品醫療器械品質效能安全確保法（1960年第145號法）下適當調查及再審查時間表。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

4. 適用產品

修訂目標孤兒藥物，定義滿足特定標準如指定適應症首次批准（限同一活性成分批准藥物明顯不同適應症）或明顯不同劑量添加（例如兒童劑量）。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

5. 適用類型

適用包括指定適應症首次批准或明顯不同劑量添加孤兒藥物，如兒童劑量。延長適用需藥物流行病學評估效能或兒童劑量尋找研究藥物。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

6. 諮詢途徑

延長或過渡措施諮詢導向藥品評估司。2021年3月批准無兒童劑量計劃審查結束提交新藥物，推薦透過藥品醫療器械綜合機構諮詢系統諮詢，需個別諮詢。上市後情境需及時考量臨床研究，基提交協議審查延長。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

7. 批准申請及審查預期

再審查須法第14-4(1)條指定調查期後3個月內進行。孤兒藥物，調查期指定適應症首次批准或明顯不同劑量添加10年。延長10年可適用需藥物流行病學評估效能（例如壽命延長、QOL改善）或兒童劑量尋找研究藥物，基批准接受者提交風險管理計劃或開發計劃。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

8. 批准後程序（上市後義務）

批准後，再審查調查期後3個月內需。需延長調查藥物（例如藥物流行病學監視或兒童研究），計劃須無延遲提交，研究及時啟動。兒童計劃不合規可回復標準期除非諮詢。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

9. 實務考量

修訂自2024年1月16日適用。縣行政下相關方應告知。2020年8月31日批准藥物，若兒童研究後認必要適用修訂前規定。先前通知修訂（例如PSEHB/PED通知第0831-16號）更新協議及司參考。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf

10. 生效日期

修訂自2024年1月16日適用。參考2020年通知（PSEHB/PED通知第0831-16號）2020年9月1日生效。 https://www.pmda.go.jp/files/000268675.pdf