BfArM兒童藥品開發與授權

歐盟兒童規範框架

歐盟兒童規範（規範(EC) No 1901/2006，經修訂）旨在透過增加高品質兒童研究及專為兒童測試與授權藥品之可用性，提升兒童健康。在德國，BfArM針對國家授權、分散式及相互承認程序實施此規範，並經EMA參與集中式程序。 Medicines for children - BfArM

兒童調查計畫（PIP）

• 新藥品（除豁免或延期外）強制要求PIP，概述產生兒童資料之計畫研究。
• 申請者向EMA兒童委員會（PDCO）提交PIP；BfArM於擔任RMS或國家機關之程序提供意見。
• 上市許可時檢查PIP符合性；不符合者（除正當理由外）不得授權。
• 豁免適用於兒童不發生疾病等無法進行兒童開發之情形；延期允許先授權成人用。

兒童使用上市許可（PUMA）

• PUMA針對專為兒童開發之專利到期藥品授予10年資料/市場專屬權。
• 需完成同意之PIP並提交兒童資料。
• BfArM處理國家/DCP/MRP途徑之PUMA申請，並支援EMA集中式PUMA。
• 激勵措施鼓勵兒童劑型開發（例如適齡強度、液劑形式）。

兒童資料要求

• 兒童臨床試驗須遵循倫理標準及GCP，並考量兒童特定因素。
• 科學正當時鼓勵從成人資料外推，減少不必要兒童試驗。
• BfArM審查國家評估中之兒童資料，並參與歐盟統一評估。

實務支援與指引

• BfArM提供兒童開發、PIP設計及豁免/延期請求之科學建議。
• 申請者可於EMA PDCO程序前或平行請求國家兒童科學建議。
• BfArM維持德國已授權兒童適應症及劑型清單。

這些措施確保兒童受益於經適當研究、配方及標示之藥品，同時在BfArM監督下平衡兒童藥品開發之倫理與科學需求。 Medicines for children - BfArM