德國藥品慈悲使用計畫（BfArM）

法律基礎

德國慈悲使用受《德國藥品法》（Arzneimittelgesetz – AMG）第41條規範，轉化歐盟規範(EC) No 726/2004第83條。該條款允許對患有危及生命、嚴重衰弱或慢性嚴重疾病之患者，在無滿意替代療法時，使用未經授權藥品或標籤外使用已授權藥品。 Compassionate Use - BfArM

資格要件

• 患者須患有危及生命、嚴重衰弱或慢性嚴重疾病。
• 歐盟無已授權之滿意診斷、預防或治療方法，或患者無法納入臨床試驗。
• 使用基於現有有效性及安全性資料具正當性。
• 藥品為：
  • 歐盟尚未授權，或
  • 已授權但於核准適應症外使用（慈悲計畫下之標籤外使用）。

申請與通報程序

• 治療醫師發起請求，向BfArM提交通報（非正式授權）。
• 所需文件包括：
  • 患者病史及使用正當性。
  • 藥品可用資料（例如臨床試驗結果、SmPC若已授權）。
  • 倫理委員會正面意見（強制）。
  • 患者知情同意。
• BfArM審查通報，可要求補充資料或附加條件。
• 不發正式核准；若BfArM無異議，計畫即可進行。

相關各方責任

• 治療醫師：負責患者篩選、治療、監測及不良反應通報。
• 贊助者/製造商：免費提供藥品，並支援資料及藥品警戒。
• BfArM：監督計畫、蒐集安全性資料，必要時中止或終止。
• 倫理委員會：須核准慈悲使用計畫。

藥品警戒與通報

• 所有嚴重不良反應須依藥品警戒規則通報BfArM及製造商。
• 可要求年度安全性及有效性摘要報告。
• 若出現新安全疑慮，計畫可隨時終止。

實務考量

慈悲使用有別於臨床試驗及指定患者計畫。其目的為個別患者效益，而非系統性資料蒐集。BfArM提供詳細指引、表格及通報聯絡資訊。

此機制確保德國無醫療滿足需求之患者可受控取得潛在救命治療，同時維持高安全標準。 Compassionate Use - BfArM